新聞來源[insideprecisionmedicine] 研究人員針對 γ-球蛋白基因(HBG1/2)啟動子進行系統化導向序列篩選,鎖定能在不干擾紅血球正常發育下大幅喚醒胎兒血紅素(HbF)表現的 sgRNA-25。將高活性碱基編輯器 ABE8e 與 sgRNA-25 引入來自健康及 β-地中海貧血患者的 CD34+ HSPCs,可使 γ-球蛋白表達顯著上升、HbF 含量幾乎倍增,並糾正 α/β 類血紅素鏈的失衡,促進紅細胞成熟。體內實驗中,經編輯的人源細胞在小鼠骨髓成功移植並長期維持高 HbF 水準。...
