新闻来源[insideprecisionmedicine] 研究人员针对 γ-球蛋白基因(HBG1/2)启动子进行系统化导向序列筛选,锁定能在不干扰红血球正常发育下大幅唤醒胎儿血红素(HbF)表现的 sgRNA-25。将高活性碱基编辑器 ABE8e 与 sgRNA-25 引入来自健康及 β-地中海贫血患者的 CD34+ HSPCs,可使 γ-球蛋白表达显著上升、HbF 含量几乎倍增,并纠正 α/β 类血红素链的失衡,促进红细胞成熟。体内实验中,经编辑的人源细胞在小鼠骨髓成功移植并长期维持高 HbF 水准。...
